MNC集体收缩后，芳拓生物却敢冲刺“AAV基因治疗第一股”

  过去五年，被视为未来治疗的颠覆性手段，基因治疗，大致完成了技术狂热→资本泡沫→理性回归的一个产业小周期。

  辉瑞、罗氏、武田等跨国巨头（MNC）集体收缩、蓝鸟生物低价卖身、血友病基因疗法因定价争议和支付体系失灵退市……这些现实事件的发生，使得资本对“基因疗法泡沫”的警惕性更高了。

  而在这样的产业背景下，总部位于上海的FronteraTherapeutics（芳拓生物）于2025年12月向港交所递交招股书，拟登陆主板，成为首家冲刺港股的AAV基因治疗公司。

  创新药概念在资本市场愈发吃香的新周期中，芳拓生物不算是踩在风口上的融资冲刺，反而像是一场关于技术成熟度、资金耐力与产业理性的压力测试。成立于2019年、尚未商业化的芳拓生物，具体战略是什么？它能否是基因治疗进入“理性定价”新周期的缩影？

  在“对的适应症”上推进临床

  成立仅6年，芳拓生物也是全球为数不多的、已经建立并拥有端到端一体化研发、生产、临床营运体系的基因治疗药物研发公司。

  与大量押注中枢神经系统（CNS）或全身给药的基因治疗公司不同，芳拓生物的管线高度集中在眼科和心血管疾病，这是AAV技术当前最成熟、风险相对可控的应用领域。

  八款在研产品全部围绕重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗技术平台构建。其中，两款核心产品FT-002、FT-003都是聚焦临床需求巨大且支付能力较强的眼底疾病。

  针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的FT-002，是一种目前无药可治的遗传性致盲眼病。目前，这一管线在2024年陆续拿下FDA孤儿药资格、FDA快速通道资格，且中、美两地正在同步推进Ⅱ期临床，进度在全球竞争者中位居前列。

  FT-003则瞄准了患者基数更为庞大的新生血管性老年黄斑变性（nAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。据披露，这是全球唯一进入DMEII期临床试验的玻璃体内注射基因疗法。一旦能成功，将有望颠覆患者需要每月频繁眼内注射抗VEGF药物的传统治疗模式，实现“一次治疗，长期获益”的愿景。现已在美获批进行nAMD及DME的Ⅱ期临床。

  除了这两款带着冲击“全球同类最佳”厚望的核心产品外，还有一款适用于遗传性视网膜疾病的FT-001获突破性治疗认定，且Ⅲ期临床9月在中国获批。

  这三大产品线的适应症具备三个共性特征，局部给药、未满足需求明确、疗效评估路径清晰，而这些正是AAV技术当前最容易跨越“死亡之谷”的场景。

  这意味着芳拓生物没有把叙事重心全部放在CRISPR等前沿编辑工具上，而是持续同时强化AAV衣壳工程化、基因载荷设计以及工艺体系。

  至于另外五款候选药物则还处于临床前及早期阶段，不是现在评估公司价值的重点。而前三者已经具备一定含金量了。

  在“MNC退潮”中找自己的路

  芳拓生物的价值，必须放在更宏大的产业背景下审视。自2023年起，辉瑞、罗氏、武田、强生等MNC相继收缩AAV内部研发，但这并不等于放弃基因治疗，而是从自研转向外部引入。

  历史经验表明，每一轮生物医药技术浪潮的中后期，都会出现大药企减少高风险早研、优质Biotech成为BD/并购/技术授权的主要标的这两个趋势。

  在这种有迹可循的规律下，拥有清晰II/Ⅲ期临床路径、明确适应症定位和可规模化生产能力的公司，反而更具战略价值。

  全球已上市AAV基因疗法定价普遍高达数百万美元，支付难题成为商业化拦路虎。辉瑞的血友病基因疗法Beqvez因支付意愿不足上市不足一年即退市，就是前车之鉴。

  招股书披露，芳拓生物已建立Bac/Sf9昆虫细胞系统的商业化规模生产能力，这是目前全球少数能显著降低rAAV成本的成熟路径之一，为未来产品定价提供了至关重要的灵活性。

  这与信念医药的BBM-H901，一款国内首款获批的AAV基因疗法所走的降本路径异曲同工。这款产品凭借本土化生产与工艺优化，承诺定价将“显著低于国际同类水平”。

  这种本土创新药企的商业化突围，很大程度上激起了行业信心。据公开数据，当前国内AAV基因疗法，有超50款AAV基因疗法IND申报获批，适应症覆盖血友病、神经疾病、罕见病等多个领域，研发布局并不冷却。

  芳拓生物们，虽然依旧面临着尚未产生收入、现金储备有限，且基因疗法支付体系处在探索期等现实挑战。但与五年前不同的是，这些风险不再是技术是否可行，更多的是临床是否顺利推进、成本是否持续下降、商业路径是否被验证。

  在这种节点中，作为基因治疗公司，芳拓生物想要港股上市的意义不只止在融资金额本身，更在于合规披露体系、国际资本可见度，以及长期资金结构。

  前者为后续跨境合作、授权交易提供可信基础，后两者分别增强与MNC对话的筹码、支撑Ⅲ期临床与潜在商业化准备。

  芳拓生物当前的股东结构中，既有奥博资本、泓元资本等早期机构，也有博裕、红杉中国、宏瓴资本等中后期投资者，本身已经具备了一定的“产业整合逻辑”资本背景。