2025 国际血栓与止血大会—舒泰神注射用波米泰酶α闪亮登场

  会议名称：2025年第33届国际血栓与止血大会（ISTH 2025）

  会议日期：2025年6月21-24日

  会议地点：美国华盛顿

  国际血栓与止血学会（ISTH）成立于1969年，是全球领先的非营利性组织，致力于推进对血栓形成和止血相关病症的理解、预防、诊断及治疗。ISTH拥有7000多名临床医生、研究人员和教育工作者，致力于改善全球100多个国家患者的生活。

  在ISTH 2025大会上，成千上万世界顶尖的血栓与止血和血液学专家汇聚一堂，展示最新进展，交流前沿科学，并探讨旨在改善患者护理的最新临床应用。通过丰富多样的教育课程、海报和口头交流、前沿讲座、医疗行业展览以及专业人脉拓展机会，此次大会促进了重要的科学交流与进步。

  舒泰神提交ISTH 2025海报

  凝血因子X激活剂治疗伴抑制物的血友病：两项多中心、开放标签的II期临床试验

  简介：注射用波米泰酶α（研发名称：注射用STSP-0601）是从圆斑蝰蛇毒液中纯化而成的凝血因子X（FX）激活剂，通过特异性激活凝血因子X促进快速止血，目前研发用于伴抑制物血友病A 或 B 患者的出血按需治疗。

  作用机制见下图：

  (属I类首创新药）

  研究目的：

  评估波米泰酶α用于伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗的安全性和止血有效性。

  研究方法：

  研究设计：多中心、开放标签的IIa期和IIb期试验（NCT05027230和NCT06289166）。

  试验设计见下图：

  研究人群：成年伴抑制物的血友病A 或 B 患者。

  用药剂量：IIa：0.10 U/kg或0.16 U/kg；IIb：0.10 U/kg（所有患者）

  用药方法：用药间隔4小时，可多次给药直至稳定止血，最多给药6次。

  统计方法：在IIb期，设置了55%作为单侧目标值（OPC），用于比较现有按需治疗方法的疗效。

  研究结果：

  有效性：

  IIa期：0.10 U/kg剂量组纳入了20名患者，共治疗了135次出血事件，出血事件的有效止血率为94.07%（95%CI:88.66-97.41）；0.16 U/kg剂量组纳入了37名患者，共治疗了199次出血事件，出血事件的有效止血效率为96.48%（95%CI：92.89-98.57）（图1和表1）。0.10 U/kg剂量组和0.16 U/kg剂量组达到有效止血所需的给药次数分别为2.1±1.1次和1.7±0.9次（图2）。

  IIb期：纳入了25名患者，共治疗了144次出血访视（包括158次出血事件），出血访视的有效止血率为81.94%（95%CI：70.99-92.90），显著优于OPC（55%），差异具有统计学差异（P<0.0001）（图1和表1）。达到有效止血所需的给药次数为1.9±0.7次（图2）。

  安全性：

  大多数与试验药物相关的不良事件（AE）严重程度为CTCAE 1级。未报告与试验药物相关的严重不良事件（SAE）和血栓栓塞事件，未观察到影响疗效的抗药抗体（表2）。

  图1：样本量：患者（左）和出血事件（右）

  表1 主要疗效结果

  注：IIb期研究疗效评估标准更严格，不仅要求出血访视的所有出血事件12小时内均达到显著或完全缓解，还要求12小时至72小时内无需额外干预且维持止血，对疗效的稳定性要求更严苛。

  图2 达到有效止血所需的给药次数

  表2：82名患者中报告的TEAE≥10%

  结论：

  两项临床试验数据表明：波米泰酶α为伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血的按需治疗提供了一种快速有效的新型止血方案，且安全性良好。研究结果同时验证了FX可作为止血治疗的新靶点。

  2025年6年3日，舒泰神子公司江苏贝捷泰生物科技有限公司于近日收到了国家药品监督管理局下发的关于“注射用 STSP-0601”境内生产药品注册上市许可申请的《受理通知书》，本次申请附条件批准上市的适应症为：本品可促进快速止血，适用于伴抑制物的血友病 A 或 B 成人患者出血按需治疗。5月26日注射用STSP-0601被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟优先审评品种公示名单；公示期满后，根据国家药品监督管理局药品审评中心网站信息公开显示，于6月5日纳入优先审评品种名单，正式进入药品上市许可优先审评审批程序。

  此次舒泰神注射用波米泰酶α将在ISTH2025大会上展示最新进展，期待与全球顶尖行业专家交流，探讨此项最新临床应用。通过这一全球性血液专业医学平台促进与国际同行的交流，以期注射用波米泰酶α这一全新在研治疗药物能够获得全球更多同仁认可，更好推进临床，早日为全球患者健康做贡献。

  文章来源：舒泰神公众号